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Amicus和Penn拓宽基因疗法合作包括12种更罕见的疾病

2022年04月28日 长春机械设备网

Amicus和Penn拓宽基因疗法合作,包括12种更罕见的疾病

法庭治疗,总部设在新泽西州Cranbury,和医学佩雷尔曼学院在宾夕法尼亚大学 (佩恩),正在扩展他们的基因治疗协作。该协议将他们的工作从三到六个项目扩展到罕见的遗传疾病,以及对溶酶体病(LDs)和另外12种罕见疾病的新基因疗法的合作研发权。

的合作 “罕见遗传疾病现在包括蓬佩病,法布里病,CDKL5缺乏障碍(CDD),尼曼-皮克C型(NPC),Mycopolysaccharidosis类型IIIB(MPS IIIB)中,除了在Mycopolysaccharidosis类型下一代程序IIIA(MPS IIIA),均称为Sanfillipo综合症的一部分中国机械网okmao.com。

此外,该交易为Amicus提供了与Penn的基因治疗计划(GTP)合作的独家疾病特定途径,为大多数溶酶体疾病和12种罕见疾病开发新的基因治疗平台技术。

正在进行的Amicus-Penn合作已经导致Pompe疾病的临床前概念验证。该扩展将Amicus的蛋白质工程和糖生物学专业知识与Penn的基因转移技术相结合。

“这项协议是在稀有疾病领域建立世界一流的产学界基因治疗伙伴关系的重要一步,”佩雷尔曼医学和儿科学教授James M. Wilson说。“通过我们现有的合作,我们已经在Pompe疾病中看到了非常令人鼓舞的临床前结果和概念验证,并对我们可以进一步实现的目标感到兴奋。”

该交易是研究,协作和许可协议。Amicus为宾夕法尼亚大学提供资金,以推进威尔逊实验室的临床前研究项目,并授权在资助的研究合作下发明的特定技术。最初的合作主要集中在Pompe病,法布里病,CDD和一种未公开的罕见代谢紊乱。除了MPS IIA的下一代计划之外,新扩展还增加了NPC和MPS IIB。

扩展协议为期五年。Amicus每年在这五年中每年投入1000万美元。作为回报,Amicus将获得与GTP合作的独家疾病特定权利,以研究和开发溶酶体病症的治疗方法。

Amicus权利还包括其他罕见疾病,如Rett综合征,Angelman综合征,肌强直性营养不良和其他肌营养不良症。

“我们与宾夕法尼亚大学合作的延伸是我们致力于创造潜在治疗方法的一个大胆的进步,这种治疗方法可以减轻世界上无数人患有罕见疾病,其中许多是儿童的巨大痛苦,”约翰说。 F.克劳利,Amicus的董事长兼首席执行官。“与Penn一起,我们现在能够专注于其他溶酶体疾病,以及一些更普遍的罕见疾病,我们可以应用我们对罕见代谢疾病的潜在疾病生物学的理解,Amicus的蛋白质工程和开发专业知识以及世界吉姆威尔逊博士实验室开发新型基因治疗候选人的能力。“

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4月30日,Amicus 在华盛顿特区的美国基因与细胞疗法协会(American Society of Gene&Cell Therapy)上发表了针对小鼠Pompe病的腺相关病毒(AAV)基因治疗计划的初步临床前数据。Pompe病是由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起的遗传性溶酶体贮积症。GAA水平降低或不存在会导致细胞中糖原的积累,从而导致Pompe病症状。

所呈现的临床前数据显示,与天然hGAA AAV基因治疗相比,该治疗导致更均匀的细胞摄取和溶酶体靶向,并且在所有关键组织中显示出强烈的糖原减少。

当时,克劳利说:“由于这些数据超出了我们的预期,我们的临床前研究正在提前完成,我们现在期望在2019年选择一名临床候选人进入IND研究。”

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